醫(yī)藥網7月14日訊　2021年上半年，F(xiàn)DA批準了29款新藥，高于去年同期（26款）。其中，腫瘤藥達到12款，占比44%，這一比例高于2020年全年（53款新藥中有20款腫瘤藥，占38%）。上半年有多款獲批重要產品的創(chuàng)新突破成績備受矚目。

　　01、Aduhelm（渤健）：首款改善疾病進程AD藥

　　作為多年來最具爭議的FDA批準之一，渤健阿爾茨海默?。ˋD）藥物Aduhelm艱難沖過終點線，成為近二十年來第一種獲得FDA批準的AD藥物，也是第一種旨在治療疾病進程而不僅僅是針對癥狀的藥物。

　　值得注意的是，該機構使用淀粉樣蛋白斑塊的去除作為替代終點，而不是根據減緩認知衰退方面的臨床益處這樣的硬指標數(shù)據進行批準。

　　這是一項飽受爭議的批準，以致于審查該藥物的FDA咨詢委員會的三名成員辭職以示抗議。另外，Aduhelm每年56000美元的標價也備受爭議。

　　02、Breyanzi、Abecma（BMS）：CAR-T又添兩員但競爭激烈

　　百時美施貴寶（BMS）兩個CAR-T療法獲得FDA批準，是2021年上半年最引人注目的焦點之一。

　　Breyanzi在2月份獲得FDA批準用于治療某些大B細胞淋巴瘤。但在市場上，Breyanzi將與諾華和吉利德的細胞療法競品抗衡。不過，6月初Breyanzi在二線大B細胞淋巴瘤方面取得了積極成果，為其提供了優(yōu)于競爭對手的優(yōu)勢。

　　一個月后，BMS公司又一款CAR-T療法Abecma獲得FDA批準。這是第一種治療多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T療法。FDA的決定基于一項名為KarMMa的Ⅱ期試驗數(shù)據：該藥在近四分之三的嚴重預處理和高度難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中引發(fā)反應。

　　盡管Abecma在多發(fā)性骨髓瘤CAR-T領域具有先發(fā)優(yōu)勢，但其作為該領域唯一選擇的時間有限。強生和Legend Biotech的cilta-cel已獲得FDA的優(yōu)先審查，與Abecma相比，cilta-cel具有良好的臨床應用特征。

　　03、Brexafemme（Synexis公司）：近20年首個新型抗真菌類藥物

　　6月1日，Scynexis公司的Brexafemme獲得FDA的批準，成為二十多年來批準用于酵母菌感染的首個新型抗真菌類藥物。

　　酵母菌感染也稱為外陰念珠菌?。╒VC），至少影響約70%～75%的女性。盡管這種疾病很普遍，但自1990年代后期以來，創(chuàng)新一直停滯不前。

　　有分析人士認為，由于Brexafemme易于給藥，加上其殺死真菌細胞的能力（輝瑞氟康唑等咪唑類藥物的不足），以及“大型制藥公司對抗真菌領域的興趣日益增加”，Brexafemme可達到重磅級別，年銷售額將超過10億美元。

　　04、Cabenuva（史克）：FDA批準首款長效HIV藥

　　Cabenuva開啟了HIV治療的新篇章。兩種藥物（史克cabotegravir+強生rilpivirine的組合）提供了第一個完整的長效HIV治療方案，每月一次，肌肉注射。在兩項Ⅲ期試驗中，Cabenuva可與傳統(tǒng)的三藥療法相媲美。

　　與此同時，史克的ViiVHealthcare正在等待FDA決定，將Cabenuva的給藥頻率降低到每兩個月一次。通過與Halozyme的新合作，ViiV還尋求開發(fā)“超長效”皮射HIV藥物，給藥間隔為三個月或更長時間。

　　基于cabotegravir的HIV療法和向長效藥物的過渡，是史克應對吉利德競爭的選擇。目前吉利德是HIV市場的領導者。

　　05、Empaveli（Apellis公司）：首個C3抑制劑

　　5月，F(xiàn)DA批準Apellis公司的C3抑制劑Empaveli用于治療罕見的血液疾病陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH），即使對于之前未接受過任何治療的患者也適用。這是FDA批準的第一個C3靶向藥。在FDA做出批準決定之前，焦點在于Empaveli是否會被降級為用于沒有接受C5競爭產品（Alexion公司的Soliris和Ultomiris）的患者。

　　Apelis正在進行的一項研究顯示，與標準療法相比，Empaveli在血紅蛋白穩(wěn)定和乳酸脫氫酶（LDH）降低方面表現(xiàn)出統(tǒng)計學優(yōu)勢。有了這些額外的數(shù)據加上現(xiàn)有的批準，Apellis已經能夠應用于1500名已經使用C5抑制劑的PNH患者以及每年新診斷的大約150人。在Empaveli推出期間，從C5抑制劑轉換而來的患者中約有60%來自Ultomiris。

　　Apellis還在尋找地圖性萎縮癥和新適應癥，該適應癥的年銷售額有望達到10億美元。Apellis預計本季度晚些時候將公布關鍵的Ⅲ期數(shù)據。

　　06、Lumakras（安進）：“無成藥性”靶點KRAS突破

　　在破解KRAS“無成藥性”方面，安進憑借Lumakras創(chuàng)造了歷史。Lumakras提前三個月批準用于具有KRAS G12C基因突變的非小細胞肺癌（NSCLC），是第一款對“無成藥性”腫瘤靶點KRAS的突破。

　　由于KRAS G12C約占NSCLC突變的13%，因此確定可以從Lumakras中受益的患者將是該藥成功的關鍵。為此，安進與診斷專業(yè)公司Guardant Health和Qiagen合作，這兩家公司與Lumakras一起獲得了伴隨診斷產品的批準。

　　07、Zynlonta（ADC公司）：首款單藥CD19靶向抗體藥物

　　雖然近年來有幾種針對彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的新CAR-T藥物問世，但ADC Therapeutics公司的Zynlonta采取了不同的方法治療這種疾病。今年4月，隨著FDA的批準，該公司正在推出該領域首款單藥CD19靶向抗體藥物。

　　與其他新DLBCL藥物一樣，Zynlonta被批準用于先前兩次全身治療失敗的患者。但與旨在一次性治療的競爭對手不同，Zynlonta需要每三周給藥一次。

　　在Ⅱ期試驗中，Zynlonta的總體反應率為48.3%，對于有反應的患者，反應中位持續(xù)時間為10.3個月。超過24%的患者在試驗中獲得了完全緩解。

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